阿尔茨海默病是老年痴呆主要的类型，表现为记忆减退、词不达意、思维混乱、判断力下降等脑功能异常和性格行为改变等，严重影响日常生活。
2年前，阿尔伯塔大学知名教授、神经学家Jack Jhamandas发现了能够中和阿尔茨海默病相关的一种异常蛋白质的方法。现在，他又有破解阿尔茨海默病之谜的新发现。
Jhamandas团队找到了两种短链氨基酸，当每天一次、持续5周注射到患有阿尔茨海默病的小鼠体内时，小鼠的记忆力显著提高。治疗还减少了一些与疾病相关的大脑的有害生理变化。这项研究发表在《科学报告》上。
“在接受这些药物的老鼠身上，我们发现淀粉样斑块堆积减少，大脑炎症也减少了。这是非常令人兴奋的，因为不仅意味着改善了小鼠的记忆，还极大的改善了阿尔茨海默病的脑部病变。这一发现让我们很意外。”Jhamandas解释说。
新的发现
先前的研究表明，一种名为AC253的化合物具有阻断β-淀粉样蛋白毒性效应的功能。β-淀粉样蛋白经常大量存在于阿尔茨海默病患者的大脑中，因此被认为是导致这种疾病的主要原因之一。AC253可以阻止β-淀粉样蛋白与脑细胞中特定的受体结合，Jhamandas将该过程比作堵住锁孔。
然而，尽管AC253被证明可以防止β-淀粉样蛋白沉积，但却不能成药。因为它无法有效的到达大脑，并且在血液中很快就被代谢。因此，理论上使用AC253治疗需要非常大的剂量，而这是不现实的，大剂量的化合物还会增加机体对治疗产生免疫副反应的几率。如果能将AC253从注射剂转化为口服片剂，倒是有希望解决代谢问题并提高疗效，但AC253实在是太复杂，难以制成有效的口服药物。
Jhamandas的解决思路是将AC253切成碎片，看是否能制造出和AC253一样阻断β-淀粉样蛋白积聚的小分子短肽。通过一系列试验，Jhamandas团队发现了符合要求的两个AC253短链氨基酸。
新药开发
随着短肽的鉴定，Jhamandas团队，包括知名病毒学家Lorne Tyrell和Michael Houghton，目前正在利用计算机建模和人工智能开发一种小分子药物，这种药物类似降压药或降胆固醇药。
Jhamanda团队致力于开发一种经优化的口服小分子药物，这样就可以进入人体临床试验阶段。对于患者来说，小分子药物更方便，不仅可以口服，也更容易通过血液到达大脑。对于制药公司来说，小分子药物成本更低。Jhamanda认为这种新药具有改变阿尔茨海默病治疗方式的潜力。
不过与此同时，Jhamanda表示，这只是“万里长征的一步”。“整个过程可能需要15、20年，好比盖房子，先慢慢打好地基，再一砖一瓦往上盖。不过我们对未来的进展充满期待，因为这可能从根本上改变阿尔茨海默病治疗的现状。”
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