27日，Axsome Therapeutics宣布，美国FDA已经授予该公司开发的在研疗法AXS-05突破性疗法认定，适应症为阿尔茨海默病（AD）患者的躁动症状（agitation）。AXS-05是一种新型口服NMDA受体拮抗剂，具有多种作用机制。这是AXS-05获得的第二个突破性疗法认定，有望潜在加快这一创新疗法开发和审评的进程。
阿尔茨海默病是常见的痴呆症类型，而且高达70%的AD患者出现躁动症状，表现为情绪困扰、攻击行为、破坏性躁动和情绪不受抑制。AD患者的躁动与护理者负担增加、患者功能下降、认知功能下降加速、以及更早进入疗养院和死亡率增加相关。目前还没有被FDA批准用于治疗AD患者躁动症状的疗法。
AXS-05是一种新型口服NMDA受体拮抗剂。它由右美沙芬（dextromethorphan）和安非他酮（bupropion）构成，并且使用了Axsome公司的代谢抑制技术。右美沙芬是一种非竞争性NMDA受体拮抗剂，它同时也是sigma-1受体激动剂，烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂，和5-羟色胺和去甲肾上腺素转运蛋白的抑制剂。安非他酮能够提高右美沙芬的生物利用度，同时也是去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，和烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂。此前，AXS-05已获得美国FDA授予治疗抑郁症的突破性疗法认定，以及治疗”治疗抵抗性抑郁症“和阿尔茨海默病患者的快速通道资格。
这一认定的授予是基于一项名为ADVANCE-1的随机双盲、含对照组的多中心试验，共有366例阿尔茨海默病患者接受了AXS-05、安非他酮或安慰剂治疗。在这一试验中，与安慰剂相比，AXS-05治疗使躁动症状到了快速、实质性和统计学显著性改善。在主要终点上，第5周时，与安慰剂相比，使用评估躁动症状的CMAI评分，AXS-05组平均总分降低15.4分，安慰剂组平均降低11.5分（p=0.010）。AXS-05在CMAI总分上也优于安非他酮单药疗法（p<0.001）。同时AXS-05耐受性良好，与认知障碍或镇静无关。
“获得FDA突破性疗法认定是AXS-05开发用于治疗阿尔茨海默病躁动症的一个重要里程碑。阿尔茨海默病躁动症是一种严重、普遍、使人虚弱的疾病，目前尚无获批的疗法，”Axsome公司执行官Herriot Tabuteau博士说：“这显示了AXS-05在解决多种难治性中枢神经系统疾病中未满足医疗需求方面的潜力。我们期待在未来几个月内与FDA合作，推进治疗阿尔茨海默病躁动症的AXS-05开发。”
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