IgA肾病有望迎来靶向药，终结年轻尿毒症患者的“噩梦”
近日，年轻肾病患者又迎来福音：一种新型口服靶向释放制剂Nefecon向美国FDA递交新药申请(NDA)，用于治疗原发性IgA肾病(IgAN)。Nefecon可通过靶向下调IgA1，治疗原发性IgA肾病。
年轻患者的“噩梦”：IgA肾病
原发性IgA肾病是常见的肾小球疾病，也是导致终末期肾病的主要原因之一。该病高发于青壮年，20~40岁患者占80%，使得这类人群过早的与尿毒症打交道。
IgA肾病起病相对隐匿，症状不明显，主要特征是免疫球蛋白(IgA)在肾小球的沉积。其中，约1/3的患者会出现反复发作的肉眼/镜下血尿，或伴有不同程度的蛋白尿。
多数患者确诊时已到了中后期，错过就诊良机。其中约50%的IgA肾病患者会在30年内发展为终末期肾病，需要肾透析或肾脏移植。不仅严重影响患者的生活质量，还给家庭带来沉重的治疗负担。
目前，IgA肾病发病机制仍未明确，临床也尚无获批的疗法，主要以支持性治疗为主，亟需更好的治疗方案。
口服靶向释放剂：Nefecon
Nefecon是一款新型的布地奈德口服靶向释放制剂，作用机制是将药物递送至患者疾病起源的小肠下部的Peyer斑块区域。
Nefecon通过利用专有的技术，可使药物通过胃和肠而不会被吸收，仅当其到达下部小肠时才被释放。
另外，该药的生物利用度非常低，约90%的活性物质在进入体循环前就会在肝脏中被灭活。这意味着高浓度药物可以在局部发挥作用，而且全身暴露和副作用较低。
值得高兴的是，去年年底，Nefecon缓释胶囊已获国家药品监督管理局批准进入临床试验，未来中国患者有望早期用上这一创新药物。
临床试验
这一NDA的提交基于NefIgArd关键性3期研究A部分的阳性数据。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，旨在评估Nefecon在200名IgA肾病成年患者中的疗效和安全性。
结果显示：
与安慰剂相比，16 mg的Nefecon治疗9个月后，患者的尿蛋白肌酐比率(UPCR)或蛋白尿在统计学上显著降低，并在12个月时持续改善。治疗组比安慰剂组较基线平均减少量为27%(31% VS 5%)。
关键次要终点方面，与安慰剂相比，Nefecon治疗组肾小球滤过率(eGFR)高出7%的治疗获益。
并且Nefecon的耐受性良好，其安全性与2b期结果保持一致，并且与布地奈德的已知安全性相一致。
NefIgArd研究的B部分被设计为一项验证性的上市后观察性试验，以证实长期的肾脏保护，并评估给药两年内，通过eGFR测量得到的治疗组和安慰剂组患者之间的肾功能差异。
如果获得批准，Nefecon将成为治疗IgA肾病的一个药物，并具有改善疾病的潜力。
好医友提醒：
IgA肾病起病隐匿，且多数疾病进展相对较慢，预防和早诊早治是关键。正常人至少每年要做一次尿检，一旦发现有血尿、蛋白尿等症状，建议咨询专业医生的意见。
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