“脑癌之王”恶性胶质瘤,有望迎来新型NK细胞疗法
近日,FDA授予人胎盘造血干细胞衍生的NK细胞疗法CYNK-001“孤儿药”称号,用于治疗恶性脑胶质瘤患者。
CYNK-001是一种非基因修饰的、低温保存的、人胎盘造血干细胞衍生的自然杀伤(NK)细胞疗法。
“脑癌之王”——脑胶质瘤
脑肿瘤大致分为良性、低级别和恶性三大类,在中国,其发病率和死亡率居全球前列。
其中,良性脑肿瘤(脑膜瘤、垂体瘤等)大部分可通过手术治愈;低级别脑肿瘤(癌前病变、低恶性神经胶质瘤)70%会发生癌变。
而脑胶质瘤是作为常见的恶性脑肿瘤,约占50%。因该病进展快、病程短、预后极差,又称为“脑癌之王”。
脑肿瘤的治疗难度较大,因为大脑是人体“司令部”,掌管着人体各种重要生理功能。治疗稍有不慎,便会影响到人体正常功能,甚至致死、致残。
好医友医疗网合作专家、美国知名神经外科专家、西达-赛奈医学中心神经外科研究所及脑肿瘤中心主任医师Keith Black医学博士表示:
脑肿瘤手术很难切干净,而且容易复发。加之大脑里还有层名为血脑屏障(BBB)的“结界”,阻止大多数小分子药物及大分子药物进入脑组织,限制了药物的应用。
不过,近些年来各种医疗技术迅速发展,有望透过血脑屏障进行抗肿瘤治疗,改善预后。
源自胎盘的NK疗法:CYNK-001
CYNK-001源于胎盘造血干细胞,是一种非基因修饰的自然杀伤(NK)细胞疗法,可广泛用于各种器官和组织。
在临床试验中,CYNK-001已经证实了NK细胞的一系列生物学活性。
目前,该药正被研究用于治疗急性髓系白血病(AML)、多发性骨髓瘤(MM),以及作为各种实体肿瘤的潜在疗法。
另外,CYNK-001治疗新冠病毒感染的临床研究也正在推进中。因为NK细胞是天然免疫系统的重要组成部分,参与对多种病毒的免疫应答反应,能够有效保护机体清除病毒感染。
此前,该药曾获得FDA的快速通道认定,用于治疗成人多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者。
在1期临床试验中,正研究该药在多形性胶质母细胞瘤(GBM)复发患者中的疗效,计划招募36名患者,预计完成日期为2024年2月。
CYNK-001在治疗恶性胶质瘤方面拥有很大的潜力,期待该药能早日完成试验,造福更多的脑肿瘤患者。
脑肿瘤有哪些新疗法?
目前,脑肿瘤治疗手段主要包括:手术、放疗、化疗/靶向治疗、免疫治疗、靶向肿瘤干细胞的治疗等,先进的影像技术的应用如近红外广谱成像(NIR)系统、纳米技术等也很重要。
Dr Black以及他的团队研发出一种能通过血脑屏障/血瘤屏障(BBB/BTB)的新型纳米医学影像制剂及药物,能精准靶向癌细胞,提高MRI诊断精确性,且能释放纳米药物治疗原发或转移性脑肿瘤。
自1987年以来,Dr Black已致力于脑肿瘤治疗和研究30多年,完成了6000多例脑肿瘤手术,是美国乃至全球前列的脑肿瘤专家。他及团队正在研究的脑肿瘤疫苗,成为美国较大的脑肿瘤疫苗临床试验点之一。
对于恶性脑肿瘤这类疑难重大疾病的治疗,选择比努力更重要,首先要明确治疗方向。如今,通过好医友国际远程会诊平台,国内患者可及时与包括Dr Black在内的上万名美国权威专家“面对面”会诊,集中外专家之力共同制定治疗方案。
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