脑肿瘤靶向药恩曲替尼抗脑瘤效果显著
儿童脑肿瘤是发生在中枢神经系统，常见的原发性恶性肿瘤，占所有儿童恶性肿瘤近1/3，仅次于白血病。脑肿瘤不仅给患儿造成了生命威胁，同时也给患儿的父母带来了不一般的痛苦。
当前，儿童脑肿瘤的治疗仍主要以手术切除，并辅以放化疗为主，但由于大脑存在血-脑屏障，一般的药物难以透过血-脑屏障，导致疗效不佳。因此，我们亟待新的药物出现，来挽救脑肿瘤患儿的生命。
"传奇"抗癌药恩曲替尼的问世,破了僵局
值得庆幸的是，2019年8月经美国FDA批准，一款入脑效果好，并且能治疗25种恶性肿瘤的“传奇”抗癌药物问世了，它的获批给癌症患者带来了新希望。
这就是对ROS1，ALK，NTRK基因突变的癌症都能发挥“神奇”抗癌效果的——恩曲替尼。
恩曲替尼的问世，给有明确NTRK、ROS1基因融合突变的患者提供了一种精准、高效的治疗方案，这将有利于改善患者的长期生存和生活质量。
有效率100%!恩曲替尼疗效超非凡
在II期STARTRK-2研究中，纳入的携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合实体瘤患者，结果显示，接受恩曲替尼治疗的患者的客观应答率为56.9%，并且在10种不同类型的肿瘤(不管基线时是否有脑转移)中都观察到了肿瘤缩小，中位的应答持续时间为10.4个月(次要终点)。特别需要指出的是，对于发生脑转移的患者，恩曲替尼的颅内客观应答率也有50%。
I/II期STARTRK-NG研究是在儿科和青少年患者中开展的剂量递增和扩展研究，纳入了29例没有治愈性一线方案的复发或难治性颅外肿瘤患者或原发性脑肿瘤儿童患者，这些患者携带NTRK1/2/3、ROS1或ALK基因融合。结果显示，在12例效果可评估患者中，客观应答率达到惊人的100%。
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