在美国二度获批！创新药泽布替尼，治疗罕见淋巴瘤
近日，泽布替尼(Zanubrutinib，商品名：百悦泽Brukinsa)获得美国FDA批准，用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)成年患者。
这是泽布替尼在美获批的第二种适应症，同时也是该药在全球范围内的第三次批准。
1、罕见淋巴瘤：巨球蛋白血症
华氏巨球蛋白血症(WM)是一种源于淋巴浆细胞的罕见疾病，以血清存在单克隆IgM型免疫球蛋白为主要特征，约占所有非霍奇金淋巴瘤NHL的1-2%。
WM的发病率不高，主要发生在63-75岁的老年患者中;该病的临床表现各异，可能会出现血小板减少症、肝脾肿大、肾病综合征等;因此，也容易引起漏诊和误诊。
WM虽然是一种惰性肿瘤，目前仍无法治愈。常用的一线化疗方案主要有硼替佐米、利妥昔单抗、地塞米松等。而对于一线化疗后仍复发的患者，则通过自体造血干细胞移植进行治疗。
2、BTK抑制剂：泽布替尼
泽布替尼是一种布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，可单药或者与其他疗法联用，治疗多种B细胞恶性肿瘤。
作为新一代BTK抑制剂，泽布替尼可以通过优化生物利用度、半衰期和选择性，来实现对BTK蛋白的完全、持续抑制。该药已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
截至目前，已获批适应症：
2019年11月，获FDA批准上市，用于治疗既往接受过至少一种治疗的成人患者的套细胞淋巴瘤(MCL);
2020年6月，获中国国家药监局批准上市，用于治疗MCL和既往接受过至少一种治疗的成人患者的慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);
2021年3月，获得加拿大批准治疗WM;随后于6月在中国获批该项适应症。
泽布替尼的推荐剂量是每天两次160mg或每天一次320mg，可选择是否与食物一起口服。
3、创新疗法缓解率更高，耐受性更优!
这一批准是基于一项多中心、开放标签3期ASPEN试验的积极结果。该试验共入组201例携带MYD88突变的患者，旨在比较泽布替尼与活性对照组依鲁替尼(Ibrutinib)相比的疗效和安全性。
主要疗效终点是总体意向治疗(ITT)人群中评估出的非常好的部分缓解率(VGPR)。
结果显示：
根据修订后的第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨组(IWWM-6)的缓解标准(Treon 2015)，泽布替尼治疗组的VGPR为28%，依鲁替尼对照组为19%;
而根据IWWM-6缓解标准(Owenetal 2013)，泽布替尼组VGPR为16%，依鲁替尼组为7%;
在主要部分缓解(PR)或更佳缓解率的主要有效性方面，两组均达到了78%;但一年之后，泽布替尼组有94%的患者仍在无事件持续缓解中，对照组仅为88%。
整体而言，泽布替尼的安全性和耐受性良好。
与一代BTK抑制剂相比，泽布替尼的对大部分临床副作用的耐受性有所提高。而该药的获批，也为华氏巨球蛋白血症患者提供了一种更安全、更有效的治疗新选择。
此外，泽布替尼在B细胞恶性肿瘤的治疗方面不断获得突破。未来，全球会有更多患者受益。
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