BMS地中海贫血新药「罗特西普」获批上市
1月26日，国家药监局官网显示，百时美施贵宝红细胞成熟剂Luspatercept（Reblozyl，罗特西普，中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是一款获批的红细胞成熟剂，也是十余年来中国一个获批治疗β-地中海贫血的创新药物。
β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。造血干细胞移植是目前少有可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前，对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血与祛铁维持生命。 现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。
我国整体人群的患病率为0.67%，而在南方高发地区（广东，广西，福建，湖南，云南，贵州，四川等），平均患病率约为2%。临床根据病情的严重程度，β-地贫可分为轻型、中间型和重型。轻型者一般无症状或轻度贫血，因此容易被忽略或在家系调查时被筛查发现。重型者呈慢性进行性溶血性贫血，严重影响患者生存质量甚至生命。
Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。作为一种全球一个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与Acceleron联合开发Luspatercept。
目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。去年12月Luspatercept新适应症在美国递交上市申请并获得优先审评资格，用于治疗非输血依赖(NTD)成人β -地中海贫血。
此次获批基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究BELIEVE。该试验共纳入336名需定期输血的β-地贫成人患者，按2:1比例随机接受Luspatercept联合较好支持治疗（包括输血、祛铁、抗感染治疗和营养支持）或安慰剂联合较好支持治疗。结果显示，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者血清铁蛋白水平显著降低。Luspatercept耐受性良好，绝大多数不良事件为3级以下。
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