今日，Caribou Biosciences公司宣布，其基于CRISPR基因编辑改造的即用型CAR-T疗法CB-010，在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的1期临床试验中获得积极结果。在接受初始剂量的5名患者中，获得100%总缓解率和80%的完全缓解率。新闻稿指出，CB-010是一款获得100%总缓解率的同种异体CAR-T疗法，也是一款携带PD-1敲除的临床期同种异体CAR-T疗法。
Caribou Biosciences由诺奖得主，CRISPR领域先驱Jennifer Doudna博士联合创建，致力于利用CRISPR基因编辑技术，开发变革性疗法。该公司的主打CAR-T疗法CB-010利用基因编辑技术生成，除了表达靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR），还利用基因编辑敲除了免疫检查点蛋白PD-1的表达，旨在提高抗肿瘤活性的持久性。
▲CB-010简介（图片来源：Caribou Biosciences官网）
截至2022年2月23日，6名患者接受了CB-010的治疗，5名患者完成了28天时的剂量限制性毒性评估。100%（n=5）获得缓解，80%获得完全缓解，1名患者获得部分缓解。所有4名在28天时获得完全缓解的患者在3个月时缓解仍然持续。长的缓解持续时间为6个月。
▲接受CB-010治疗患者的结果（图片来源：Caribou Biosciences官网）
安全性方面，没有发现移植物抗宿主病，1例患者发生1级细胞因子释放综合征（CRS）和3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），被定义为剂量限制性毒性。该患者接受tocilizumab和类固醇治疗后，在39小时内恢复，并且达到完全缓解。
基于在这一队列患者中获得的积极安全性和疗效数据，这一临床试验将注册患者接受更高剂量的CB-010治疗。
“我们的CB-010初始数据令人兴奋。这些临床结果是验证我们基因组编辑平台向前迈出的重要一步。”Caribou总裁兼执行官Rachel Haurwitz博士说，“CB-010是首款敲除PD-1的临床期同种异体CAR-T疗法，这一基因组编辑策略旨在限制CAR-T细胞过早耗竭，可能维持抗肿瘤活性，更好消灭肿瘤并改善治疗指数。我们将在下个月的欧洲血液学会年会上公布更多中期试验结果。”
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