FDA批准诺华Kymriah新适应症：治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)!
近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）：用于治疗先前接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。之前，Kymriah已获批的2个适应症分别为：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至25岁）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。
Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
Kymriah是一种一次性治疗方法，旨在增强患者的免疫系统来对抗癌症。截至目前，Kymriah已获得美国FDA批准三个适应症，并且仍然是少有一个同时在成人和儿科人群中获得批准的CAR-T细胞疗法。r/r FL是Kymriah获批的第三个B细胞恶性肿瘤适应症，该适应症通过优先审查程序和加速审批程序获得批准。针对该适应症的继续批准，将取决于验证性临床试验中临床益处的验证和描述。在欧盟，今年5月初，Kymriah获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗先前接受过二线或多线系统治疗的r/r FL成人患者。这也是Kymriah在欧盟获批的第三个适应症。
此次新适应症批准，基于关键2期ELARA试验的阳性数据。这是一项单臂、多中心、开放标签2期试验，在先前接受过至少2种疗法（中位数：4种[范围：2-13种]）的r/r FL成人患者中开展，评估了Kymriah的疗效和安全性。该试验对90例患者进行了疗效评估，中位随访时间约为17个月。
数据显示，该试验中观察到了强劲的缓解率：接受Kymriah治疗的患者中，总缓解率（ORR）为86%、完全缓解率（CR）为68%。此外，获得CR的患者中约85%在经历初缓解后的12个月仍处于缓解状态，显示了Kymriah治疗的长期持久缓解。Kymriah还被证实对预后通常很差的高危患者有效，包括先前接受过大量治疗或有难治性疾病、疾病在2年内进展（POD24）、大体积疾病或FL国际预后指数（FLIPI）评分高的患者。
在中位随访21个月的97例患者中，Kymriah的安全性状况显著。53%的患者发生Lee量表定义的任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），没有患者发生高级别（≥3级）CRS。43%的患者发生任何级别的神经事件，只有6%的患者发生≥3级神经事件。18%的患者（n=17/97）在门诊接受了输注治疗。
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