诺华（Novartis）近日公布了CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）关键临床研究ELIANA的长期结果。该研究是一个儿科全球性CAR-T细胞治疗注册研究，评估了Kymriah治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿童和年轻成人患者疗效和安全性，这些患者均为原发性难治、化学难治、术后复发或不符合异基因造血干细胞移植（ASCT）。至长生存随访时间为5.9年。
该研究的分析显示，接受Kymriah治疗的79例患者，有55%（95%CI:43-66）在5年后仍然存活；输注后3个月内病情缓解的患者（n=65），有44%在5年后仍然处于缓解状态，中位无事件生存期（EFS）为43.8个月。这些发现证明了Kymriah的长期益处和治愈潜力。截至目前，Kymriah是用于这些先前治疗选择有限的患者群体的CAR-T细胞疗法。
ELIANA研究的长期随访表明，Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性：（1）82%（95%CI:72-90）的患者实现缓解（在输注后3个月内实现全缓解[CR]或伴血液学未完全恢复的CR[CRi]）；（2）对于病情缓解的患者，5年无复发生存（RFS）率为44%（95%CI:31-56），RFS中位数为43个月；（3）长期随访期间未报告新的或意外的不良事件。
费城儿童医院癌症免疫治疗细胞治疗和移植部门主任Stephan Grupp博士表示：“这些数据标志着复发性或难治性B细胞ALL儿童和年轻人及其家人迎来了一个充满希望的时刻，因为5年后疾病复发很少见。自近5年前Kymriah获得批准以来，我们已经能够为先前面临5年生存率低于10%的患者群体提供了一款真正改变游戏规则的选择。”
诺华肿瘤和血液学开发全球主管兼执行副总裁Jeff Legos表示：“在诺华，我们致力于治愈。通过对这些接受治疗的B细胞ALL儿童和年轻成人近6年的随访数据，我们有至强有力的证据表明，Kymriah一次性治疗具有治愈潜力。这些结果增强了我们对CAR-T细胞治疗的信心，它是癌症护理领域真正具有变革性和范式转变的进步。”
Kymriah是美国FDA批准的一个CAR-T细胞疗法，这是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。
Kymriah是一种一次性治疗方法，旨在增强患者的免疫系统来对抗癌症。截至目前，Kymriah已被批准的适应症包括：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至25岁）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者；（3）治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。
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