一周1次，预防出血！A型血友病，有望迎来新疗法
一周1次，预防出血！A型血友病，有望迎来新疗法
血友病是一种罕见的遗传性疾病，患者因X染色体连锁缺陷，导致血液中缺少某些凝血因子，从而引发严重的凝血障碍。
中国约有13.6万名血友病患者，其中A型血友病约占所有血友病的80%-85%。
A型血友病患者会有反复出血的情形，使得其感到疼痛、出现无法复原的关节损伤以及有危及生命出血的可能。
目前常见的血友病A治疗方法是定期输注FVIII，患者需要每周接受3-4次输注，这给他们的生活带来极大的不便。
近日，美国FDA已接受A型血友病治疗药物Efanesoctocog Alfa的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，预定于2023年2月28日之前完成审查。
Efanesoctocog alfa是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子（vWF）部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。
该疗法旨在通过每周1次的预防性给药，维持正常的FVIII活性水平以延长对A型血友病患者的出血保护。
此次上市申请是基于一项开放标签、多中心的III期研究（XTEND-1）数据。
该研究纳入了159名12岁及以上患者，旨在评估每周1次接受Efanesoctocog alfa对既往接受过凝血因子VIII（FVIII）替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。
XTEND-1设有两个平行组：
A组的患者每周给予50 IU/kg Efanesoctocog alfa，持续52周；
B组的患者起初根据需要给予50 IU/kg，持续26周，之后变成每周1次给药，持续26周。
该研究的主要终点是A组的年出血率（ABR）。
结果显示：
在A组患者中，中位ABR为0，平均ABR为0.71，达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。
在预防出血事件方面，与此前预防性治疗相比，Efanesoctocog alfa也表现出优效性。
该药也展现良好的耐受性，没有在患者体内观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。
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