杨森/传奇生物BCMA靶向CAR-T产品在日本获批
9月27日消息，由强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）和传奇生物合作开发的CAR-T产品Carvykti（西达基奥仑赛），已获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，仅限符合以下两项条件：1）患者无靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞输注治疗史；2）患者既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，且对末次治疗无响应或已复发。
西达基奥仑赛（Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）是一种靶向BCMA的CAR-T疗法，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。该产品已于今年2月获得美国FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，并于今年5月获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可。2017年12月，杨森公司与传奇生物签订了全球特有许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
公开资料显示，本次西达基奥仑赛在日本获批的新药上市申请由杨森公司提交。该批准是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究结果，该研究纳入了97位既往接受过包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等多线治疗的多发性骨髓瘤患者，并且末次治疗出现疾病进展。
研究显示，接受西达基奥仑赛一次性治疗的非日本人群显现了深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达96.9%。值得注意的是，65名患者达到了严格意义上的完全缓解（sCR），严格意义上的完全缓解率达67%，即治疗后无法通过影像学或其他检查观察到任何疾病体征或症状。在多发性骨髓瘤日本患者中观察到的疗效与非日本人群一致。在18个月的中位随访时间里，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月。
CARTITUDE-1研究在106名成人患者中评估了西达基奥仑赛的安全性。在接受该产品赛治疗的106名患者中，有105名（99.1%）患者出现了不良反应。常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（94.3%）、血细胞减少症（79.2%）、中性粒细胞减少症（75.5%）、血小板减少症（59.4%）、贫血（51.9%）、神经系统不良事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙球蛋白血症（11.3%）。
传奇生物执行官黄颖博士表示：“此次Carvykti获得日本监管机构批准上市，是我们帮助全球复发或难治性多发性骨髓瘤患者征途上的又一重要里程碑。与杨森的合作，不仅为该药物进军全球市场奠定了坚实基础，还将助力临床开发计划持续向前推进。我们坚信，西达基奥仑赛将为多发性骨髓瘤患者提供至关重要的治疗选择。”
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，起源于骨髓，以浆细胞增殖过度为特征。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于骨骼问题、血细胞计数低、钙升高、肾脏问题或感染等症状而被确诊。尽管经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。接受标准疗法治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。
希望西达基奥仑赛此次获批，能够为更多多发性骨髓瘤患者带来全新治疗选择。
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