客观缓解率76.9%！一半组织细胞瘤患者，迎来治疗新选择
组织细胞瘤(HN)是一类罕见的血液肿瘤，儿童和成人都可发病。据估计，这种病年发病率约1~2/20万。
HN可侵袭身体的任何部位，但常发生的部位是大脑。由于该病较为罕见，大多数成人HN患者的可用治疗方案有限，且长期耐受性差。
FDA仅批准了Vemurafenib一款药物，用于治疗组织细胞瘤中携带BRAF V600突变的组织细胞增生症患者，但这类患者仅占所有组织细胞瘤患者的50%。另外一半不携带BRAF V600突变的患者，目前尚无获批疗法。
近日，美国FDA已批准口服MEK抑制剂Cobimetinib(Cotellic)用于治疗组织细胞瘤成年患者，包括Erdheim-Chester病、Rosai-Dorfman病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症。
Cotellic是一种MEK1和MEK2的口服抑制剂，此前获批用于治疗黑色素瘤。
该批准是基于一项2期临床试验(NCT02649972)的结果，共入组了26名组织学确诊为HN的成人患者。
这些患者携带多种MAPK通路突变，包括ARAF、BRAF、RAF1、NRAS、KRAS、MEK1和MEK2。
受试者每天服用Cotellic 60mg，持续21天，每28天为一个治疗周期。
在中位随访11.4个月时
研究数据显示：
1、根据PET影像和RECIST标准，Cotellic治疗的客观缓解率分别为76.9%和46.2%。
2、Cotellic的中位反应时间为2个月，中位缓解持续时间为31个月。
3、无论突变状态如何，Cotellic的治疗都有效，且未对治疗产生耐药性。
4、关于安全性，常见的不良事件包括皮疹、腹泻、恶心和贫血。
截至目前，针对占50%的未携带BRAF V600E突变的组织细胞瘤患者，尚无标准疗法获批。
Cotellic的获批，为未携带这种突变的成人HN患者带来了一种可行的治疗选择。
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