老年失明罪魁祸首：地图样萎缩，迎来一款重磅疗法
地图样萎缩（GA）是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期进行性病变。
黄斑是视网膜中央部分的一小块区域，负责中央视觉。随着AMD的进展，黄斑中视网膜细胞和下方血管的损失导致视网膜组织明显变薄或萎缩。
由于影响黄斑区域，GA是导致AMD患者失明的主要原因，影响全球超过500万人。
目前全球的监管机构尚未批准用于AMD继发的地理萎缩患者的治疗方案，这些老人亟需更有效的治疗选择。
近日，美国FDA已批准靶向C3补体蛋白的疗法Syfovre（pegcetacoplan）上市，治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。
这是FDA批准用于治疗GA的一款疗法。
Syfovre是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化（PEGylated）双环肽疗法。双环肽分子集抗体、小分子药物及肽类的特性于一身，具有与抗体类似的亲和性和精确的靶向特异性；同时，由于它们分子量较小，使得其能够快速深入地渗透组织。
本次获批是基于两项3期临床试验（DERBY与OAKS）的疗效数据。
试验比较了Syfovre与安慰剂治疗AMD继发GA患者的疗效和安全性。
结果表明：
DERBY试验中，每月和每两个月治疗，GA病变进展分别减少了19%和16%；
OAKS试验中，每月和每两个月治疗，GA病变进展分别减少了22%和18%；
在两个试验当中，Syfovre皆展现一致性的安全性。
“ 新疗法的获批是十多年来视网膜眼科领域的重大事件，它是一个在大型III期临床试验中证明可控制GA病变进展的疗法。相信它将对GA患者的生活带来有意义的改变。”
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