本导基因CRISPR抗病毒基因编辑疗法在美国获批临床
7月10日，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国FDA批准。这是一款CRISPR抗病毒基因编辑药物，拟开发的适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。
单纯疱疹病毒（HSV-1）是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森病等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜炎导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。
BD111为一款体内基因编辑眼用注射液，利用本导基因原创性的新型基因治疗载体——类病毒体（VLP）转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。BD111已于2022年6月获得了FDA授予的孤儿药资格。
根据本导基因公开资料，BD111药物的特点为：1）递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以有效降低免疫反应和基因编辑脱靶风险；2）仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，临床前和研究者发起的临床研究（IIT）均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。
本导基因首席执行官（CEO）徐芳女士表示，BD111在美国获批临床是公司中美双报策略下的重要里程碑，是本导基因产品出海的第一步，接下来他们会尽快推进各项工作，期待早日造福病人。
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