Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供长久性的缓解。
Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。DMD主要影响男性，因为关键的突变位点位于X染色体上。
由TUM的科学家通过优化Crispr-Cas9基因编辑技术，首次成功地修复了猪中突变的肌营养不良蛋白基因。TUM和德国环境健康研究中心的遗传学家Wolfgang Wurst教授说：“这些基因剪刀非常有效，并且可以纠正肌营养不良蛋白基因。”与没有接受该治疗的疾病动物相比，所治疗的动物对心律不齐的敏感性较低，并且预期寿命增加。
心脏病学家Christian Kupatt教授说：“肌肉和心脏细胞是长寿的细胞结构。从出生到死亡的整个生命周期中，所有心肌细胞的一半都仍能够保持功能。“只要细胞还活着，细胞的基因组就可以用于蛋白质的生物合成，一旦细胞受到治疗的影响，它就会保持校正状态。因此，如果我们改变心肌细胞的基因组，将会达到长期的效果。”
声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息，如作者信息标记有误，或侵犯您的版权，请联系我们，我们将在及时修改或删除内容，联系邮箱：marketing@360worldcare.com
