针对致盲性眼病，杨森基因疗法在中国获批临床
8月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）申报的1类新药JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。公开资料显示，JNJ-81201887（JNJ-1887）是一款在研基因疗法，正在海外开展2期临床研究。
图片截图来源：CDE官网
年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种导致老年人不可逆视力损伤的严重致盲性眼病，其中干性AMD患者占到了AMD患者总数的80%~90%，是导致老年人视力丧失的主要原因之一。晚期干性AMD患者表现为地图样萎缩，这是一种渐进式地蚕食负责中央视力的黄斑中央凹部位的病变，会严重损害患者的视觉功能、独立性以及生活品质，并导致患者产生进行性视力丧失和不可逆的视力丧失。
公开资料显示，在地理样萎缩患者中，补体的过度活跃破坏了黄斑中的细胞并导致失明的持续发展。CD59是一种保护视网膜免受补体造成的损害的蛋白质，在AMD患者中通常含量较低。
JNJ-1887是一种用于治疗地图样萎缩患者的基因疗法，杨森公司于2020年12月宣布与Hemera Biosciences公司达成合作，从而囊获这款一次性门诊玻璃体内注射疗法。该产品被设计用以增加水溶性CD59分子（sCD59）表达，以保护视网膜细胞并减缓或避免疾病进展。该疗法此前已经获得了美国FDA授予的快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的先进治疗药物资格。
JNJ-1887的1期临床研究结果曾于2022年美国眼科学会（AAO）年会以口头报告的形式公布。该1期临床研究在成人晚期干性AMD合并地图样萎缩患者中进行单次玻璃体内注射JNJ-1887，患者（n=17）在没有类固醇预防的情况下按低、中、高剂量顺序入组。在两年的随访期间，所有三种剂量的JNJ-1887均达到了主要安全性终点。此外，在超过6个月的时间中显示，病患的地图样萎缩病变扩展速率呈现持续下降趋势。
根据ClinicalTrials官网，杨森正在海外开展一项2b期临床研究，评估JNJ-1887治疗60岁或以上晚期干性AMD伴地图样萎缩患者的疗效和安全性。
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