在家治疗！罕见血液病PNH有望迎来新一代疗法
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且危及生命的血液病，由红细胞被补体系统破坏引发，会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。
PNH患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。
如果不进行治疗，
患者在5年内的死亡风险高达35%。
C5补体抑制剂和长效版依库珠单抗是目前国际上PNH患者的标准治疗方案。但现有疗法在长期疗效和治疗依从性方面还存在不少短板。
新一代C5补体抑制剂
近日，美国FDA已受理新一代C5补体抑制剂Crovalimab的生物制品许可申请，用于治疗PNH患者。
Crovalimab（珂罗利单抗）是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用单克隆抗体。它与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。
因此，Crovalimab在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
此次申请主要是基于两项III期研究（COMMODORE 1和COMMODORE 2）的积极结果。
COMMODORE 1和COMMODORE 2是两项多中心、随机、开放标签、阳性对照的III期临床试验。
试验评估了Crovalimab替代或对比依库珠单抗或Ravulizumab治疗的安全性与疗效。
试验的主要终点为无需输血的患者比例和溶血得到控制（乳酸脱氢酶水平≤1.5 x ULN）的患者比例。
结果显示：
1、每4周皮下注射Crovalimab一次，在PNH患者中实现了疾病控制，并证明该药品积极的获益风险比。
2、此外，Crovalimab与标准疗法相比达成非劣效性，并具类似的安全性特征。
“ 抑制补体C5是当前PNH患者的标准治疗，患者需要每2周进行一次静脉给药。
如果获得批准，Crovalimab将成为PNH的一个每月皮下注射治疗药物，并且患者可自行给药。”
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