同济医院CAR-T免疫疗法让重症肌无力女子当上妈妈
长江日报大武汉客户端3月4日讯，复发难治的重症肌无力患者谢女士，在华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授团队采用的CAR-T疗法支持下，获得持久改善，在18个月的随访中，实现了无药健康正常生活状态，还顺利生育宝宝。这是应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（CT103A）治疗该病，2月26日，该研究论文在线发表在国际权威学术期刊《欧洲分子生物学学会期刊》。
33岁的谢女士4年前在同济医院神经内科被确诊为重症肌无力，尽管尝试了各种药物疗法，病情仍未得到控制。发病时，她连起床、拿东西等简单动作都无法完成。最严重时，“无力”呼吸的她只能插管靠呼吸机支持。
重症肌无力是由自身抗体介导的获得性神经－肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。目前，重症肌无力的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等常规免疫治疗为主。但重症肌无力病程长、难治愈、易复发，当前传统药物的治疗虽在一定程度上能改善肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。
2022年4月14日，王伟教授团队对她的病情详细评估，最终决定使用CAR-T疗法治疗重症肌无力。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种新兴治疗方法，已用于长期控制多种血液系统肿瘤的病情。该疗法通过提取患者自身的T淋巴细胞，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的CAR作为引导，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。当CAR-T细胞回输到患者体内，自行扩增，作用于分泌异常抗体靶细胞，将其清除，从而缓解疾病的进展。
CAR-T免疫治疗示意图
治疗后，谢女士停用了各种免疫治疗，成功实现无药健康正常生活状态。2023年12月，她自然受孕并生下健康宝宝。
王伟教授说，与谢女士同期接受治疗的难治性重症肌无力患者也曾接受过多次免疫抑制治疗，未达到临床缓解。在接受CAR-T疗法后，身体的肢体力量和肺活量得到明显改善，临床症状持续缓解。研究还发现CAR-T细胞回输后，在患者体内扩增良好，持续时间较短，两位患者的重症肌无力相关自身免疫抗体在回输后迅速降低并长期维持在极低水平。同时，B细胞表型发生重建，分泌异常抗体的B细胞消失，正常的B细胞重新出现，免疫环境的状态得到改善。
自身免疫疾病常常机制复杂，治疗手段有限，难以治疗，反复发作，会给患者及家属带来身体上和心理上的极大负担。王伟教授使用CAR-T细胞治疗多种复发难治性自身免疫病的成功突破，为这类患者带来新的治疗方案。
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今后，王伟教授团队的研究方向将更细化，例如针对B细胞里的亚细胞分支，从更微观的角度上精准打击，最大程度减少对其他正常免疫细胞的损伤。
此外，由于CAR-T免疫治疗是提取患者自身T细胞，个性化较强，因此价格昂贵。王伟教授团队将以普遍适用性为目标，研究可以通用的CAR-T免疫制剂，期望以此降低该疗费用。
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