治疗帕金森病等！这款基因疗法获批临床
4月19日，天泽云泰（Vitalgen）宣布该公司及其全资子公司泰昶生物自主研发和生产的1类新药VGN-R09b在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。VGN-R09b是一款采用AAV递送双基因策略的基因疗法，本次获批注册临床，意味着这款针对常见病的基因疗法取得重要进展。
截图来源：CDE官网
帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低。这种病通常开始表现为单手震颤，其它症状还包括肌肉僵硬、痉挛和运动障碍。
芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症是由于编码人芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）的DDC基因中存在致病性突变，而AADC负责使左旋多巴和5-羟基色氨酸分别形成神经递质多巴胺、5-羟色胺的脱羧酶。AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知及运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，并有过早死亡的危险。
天泽云泰成立于2020年，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术转化为临床可及的治疗方法。该公司正在通过基因替代、基因调控等策略，开发治疗中枢神经系统、代谢及血液系统、眼科等疾病领域的创新基因治疗药物。
根据天泽云泰新闻稿介绍，VGN-R09b使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础，旨在恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。该产品通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。从理论上说，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
此前的研究表明，纹状体内注射VGN-R09b呈剂量依赖性地改善帕金森病动物模型的运动障碍，保护多巴胺能神经元，并提高AADC活性。此外，在VGN-R09b针对AADC的首个临床研究中，接受治疗后的患儿身体各项运动功能与智力提升明显，其中较早接受治疗的患儿已经实现了无他人支撑抬头的重要进展。
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