针对百年顽疾“渐冻症”，这款小核酸药物在中国获批临床
2024年5月15日消息，致力于开发突破性小核酸药物的新锐公司——中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其研发的一款小核酸药物RAG-17获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。ALS也就是大家常说的“渐冻症”。这是中美瑞康小核酸药物研发管线的又一进程，也是ALS创新治疗药物研发领域的又一进展。
RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA（siRNA）。据中美瑞康新闻稿介绍，RAG-17可以高效递送到中枢神经系统，有望通过降低SOD1蛋白表达，为SOD1基因突变的 ALS患者带来更好的治疗效果。在临床前研究中，RAG-17已表现出显著延缓动物的发病时间、延长生存时间和改善运动能力的潜力。
此次在中国获批的这项临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1突变的ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。值得一提的是，早在2023年3月，RAG-17曾获美国FDA授予的孤儿药资格，并在之后获得FDA的临床试验许可，用于ALS的治疗研究。
ALS是一种慢性进行性神经系统变性疾病，以运动神经元损害为突出表现。运动神经元从大脑延伸到脊髓，从脊髓延伸到全身肌肉，掌控自主运动和肌肉控制。而ALS导致这些运动神经元随着时间的推移而退化，直到死亡。当运动神经元死亡时，大脑无法再启动和控制肌肉运动。而当自主肌肉活动逐渐受到影响时，人们可能会失去说话、进食、移动和呼吸的能力，就像被“冻住”了一般。
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来自ALS协会的数据显示，ALS患者的平均生存时间为2至5年，也有一些患者生存期可能更长。对于ALS发病的原因，来自Mayo Clinic的数据显示，约10%的ALS患者可以确定是家族性遗传原因，其他患病原因尚不清楚，研究人员还在继续研究且大多理论集中在基因和环境因素的复杂相互作用方面。家族性遗传ALS可由多种基因的突变引起，SOD1是常见的突变基因之一。
尽管“渐冻症”已被发现200多年，但截止目前还没有治愈的方法。近30年来一些治疗药物逐步面世，例如利鲁唑（riluzole）、依达拉奉（edaravone）、AMX0035（Relyvrio）和托夫生（tofersen）等等。这是ALS治疗研究领域的重要突破，然而现有方法还不能完全阻止或逆转患者的神经退行性病变。
而随着ALS领域得到了业界更多关注，近年来研发投入也在加速。公开数据显示，目前全球已有超过100款ALS候选药物处于临床开发阶段。我们期待更多创新疗法研发顺利，早日来到患者身边。
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