信念医药/武田宣布基因治疗新药上市申请获受理，治疗血友病B
今日（7月24日），信念医药和武田（Takeda）共同宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。根据信念医药新闻稿，BBM-H901是该公司自主研发和生产的一款产品，也是中国境内一个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。该产品未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。
中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求。BBM-H901注射液是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。
2022年，BBM-H901注射液被NMPA纳入突破性治疗品种。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。研究表明，长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。
根据信念医药新闻稿，本次BBM-H901申报上市是基于多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其3期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
据悉，2023年，武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动BBM-H901注射液的商业化进程，助力血友病B患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。
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